優先審評券為什麽這樣紅？

美國FDA對約三分之一新藥的審批隻使用了一個關鍵臨床試驗結果。三分之二臨床試驗的真正周期不超過半年，包括那些終身使用的治療藥物。而且，FDA對絕大多數藥物的審批時間不超過10個月，因此FDA並沒有成為新藥開發的瓶頸。
根據美國的《處方藥使用者法案》（PDUFA），優先審評的周期為6個月，標準審評周期為10個月。優先審評認定旨在將整體關注和資源引導到這類藥物申請的審評上。優先審評資質認定的標準是：在治療、診斷或預防嚴重疾病方麵，安全性和有效性上產生顯著改善或具有優於現有治療手段的潛力，更方便或適用於更廣泛的人群。

2000年～2014年，共有301個品種獲得FDA的優先審評資質，其中2014年獲批最多，為37個。
2015年，FDA批準的新藥中，有26個藥物是經非標準程序審評通過的，其中有24個藥物獲得優先審評資格。在獲得優先審評資質的藥物中，新分子實體有18個，新生物藥有6個。這些藥物，若同時又獲得快速通道審評、加速批準、突破性藥物資格，那就可謂滿載而歸了。
在2015年獲批的優先審評藥物中，有一個特殊藥品，那就是Praluent。2015年7月24日，賽諾菲的PSCK9抑製劑Praluent獲得FDA優先審評批準。賽諾菲是使用了6750萬美元購買優先審評券(priority review voucher，PRV)而獲得優先審評資格，從而將批準日期趕超在競爭對手安進公司的Repatha之前。Praluent與Repatha同屬PSCK9抑製劑，但Repatha的批準日期為8月27日。由此，Praluent成為美國市場上首個新一代PCSK9抑製劑類降脂藥，搶得了市場先機。

揭秘PRV

一直以來，醫藥領域的競爭都非常激烈，各大藥企都使出全力以超越競爭對手使自身產品提前上市，以搶得首發優勢。優先審評券無疑能夠發揮巨大作用。根據2007年成文的相關法律，優先審評券因開發罕見或被忽視的兒童疾病而從FDA獲得。優先審評券旨在促進製藥公司開發罕見病和被忽視的疾病，可以由開發商自己使用，也可以賣給另外一家公司，使用者可將FDA審評期縮短至6個月，而通常需要10個月。
對於研究者來說，優先審評券製度無疑是件天大的好事，因為出售PRV獲得的收益將大大彌補研發支出，溢出部分還可應用到下一個產品的研發。
而對於購買方來說，PRV將使其產品獲得新藥優先審評資格，進而縮短審評期限，盡快進入市場。如果應用得當，產品具有重磅潛力，其提前進入市場獲得的利潤將使其購買PRV的費用黯然失色。

2015年PRV交易火爆

2009年，諾華憑借coartem（複方蒿甲醚）獲得第一張PRV。截至目前，FDA共發放了9張優先審評券，其中2015年FDA共發放了5張PRV。
2015年3月10日，美國聯合治療公司（United Therapeutics）因神經母細胞瘤治療藥物Unituxin獲FDA批準而獲得優先審評券1張，但聯合治療公司之後轉手以3.5億美元賣給了艾伯維，也創下了優先審評券的曆史交易天價。
2015年還發生了另外2筆PRV交易：一個是Retrophin憑借罕見病藥物Cholbam而獲得的優先券賣給了賽諾菲，進賬2.45億美元；另一個是Wellstat Therapertics憑Xuriden獲得的優先券，出售給阿斯利康，雙方早已發成協議，但至今未公布具體交易價。
值得一提的是，2015年Alexion憑借Strensiq和Kanuma收獲了2張優先審評券，Alexion在孤兒藥開發模式上嚐到甜頭。Alexion有一款號稱史上最貴的藥物Soliris（依庫珠單抗），用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒綜合征，Soliris每年的治療費用大約為41萬美元，這真是令人驚呼的天價。

罕見病藥研爆發跡象

2015年批準的孤兒藥共有17個，其中包括11個新分子實體，6個新生物製品。適應症主要集中在神經母細胞瘤、黑色素瘤、非小細胞肺癌等罕見腫瘤領域。由於全球腫瘤疾病的高發以及治愈率的相對低概率，未來人類對於抗腫瘤藥物的探索依然是主流。
目前，FDA認可6000種罕見病，自從1983年美國國會通過孤兒藥法案以來，FDA已經批準約350種孤兒藥（包括生物藥）用於治療大約200種罕見病。所以即使是在美國，絕大多數罕見病迄今仍然是無藥可治，但這也顯示孤兒藥還有很大的市場空間。
歐美各國對孤兒藥審批給予諸多優惠政策，鼓勵藥企研發生產孤兒藥。
作為全球最大的醫藥市場，美國對孤兒藥研發的激勵強度是最大的。除了7年市場獨占期，還有稅費減免等其他一係列優惠政策。

在孤兒藥法案的保駕護航下，美國的一些生物技術公司如基因泰克（羅氏收購）、安進和健讚（賽諾菲收購）等專門研發孤兒藥的企業，迅速成長起來。近年來，在丙肝藥市場賺得盆滿缽滿的吉利德也轉戰罕見病藥物市場，還有向來出手闊綽的百健艾迪也投身其中，罕見病藥物市場已經顯示出爆發的跡象。