2016年是生物製藥業的關鍵轉折點：生物製藥價格昂貴加大醫療開支，CFDA藥物審批過慢也被指責，中國加速推進藥物一致性評價，“魏澤西”事件加速中國對於細胞治療的規範化，第一代生物技術公司的支柱抗體藥專利即將過期，生物仿製藥大規模崛起。
9月19日，全球著名行業媒體FierceBiotech公布了2016年十五家“最熱門的生物技術公司”。“最熱門的生物技術公司”的評選是FierceBiotech的傳統項目，已連續14年對每年最熱門的公司進行評定。本次入選的公司開發和應用了一些新的生物技術平台，包括腫瘤免疫治療、基因治療、微生物組等。利用這些平台篩選出了數種治療嚴重疾病的藥物，包括癌症、神經性疾病、罕見性疾病等。總體而言，這些生物技術公司代表了整個生物製藥的發展熱點和方向。
我們對這十五家“最熱門的生物技術公司”做了總結和分析。某種意義上，我們可以把FierceBiotech的這份名單，作為研發熱點和投資指南。根據分析，我們認為腫瘤免疫療法和基因治療是2016年熱點，也是最佳投資方向。John Carroll預計，關於腫瘤免疫療法和基因治療的公司將更容易獲得IPO，其觀點和我們的一致。
公司成立時間短，創新是基礎
在2016年十五家“最熱門的生物技術公司”中，九家公司成立於近兩年。這說明了兩方麵的問題：一方麵是生物技術公司對“創新性”要求高，“長江後浪推前浪”；另一方麵說明市場熱度高，各醫藥公司和投資機構在不停得尋找好的生物技術平台，投入快，力度大。
投資者要保持創新，緊跟市場，才能在生物製藥行業中存活。
腫瘤治療依然是熱點
在2016年十五家“最熱門的生物技術公司”中，關注癌症治療的公司有八家，占據半壁江山。腫瘤治療依然是全世界的難題。最新版的《世界癌症報告》顯示，2012年全世界有1400萬新癌症病例，癌症死亡人數820萬。該機構預測，全球癌症病例將呈現迅猛增長態勢，逐年遞增至2025年的1900萬人，到2035年將達到2400萬人。抗腫瘤藥物市場巨大。抗腫瘤藥物市場持續快速增長，已是份額最大藥物類別。2014年，全球抗腫瘤藥物市場規模為1000億美元，2020年將增至1500億美元，複合增速為6%。
目前，腫瘤治療依然是世界性難題，其患者人數多和市場空間大，吸引了各方麵的關注。生物醫藥投資者對腫瘤藥物的投入，將長久保持熱情。
腫瘤免疫治療是腫瘤治療的發展方向
腫瘤免疫治療是通過調動機體的免疫係統，增強腫瘤微環境抗腫瘤免疫力，從而控製和殺傷腫瘤細胞。免疫療法主要包括非特異性免疫刺激、免疫檢驗點單抗、細胞過繼治療和腫瘤疫苗等。腫瘤免疫治療在2013年被《科學》雜誌評為最重要的科學突破。
免疫檢查點抗體中，PD-1/PDL-1和CTLA-4抗體已經上市。靶向其它免疫抑製小分子，尋找新的腫瘤免疫治療靶點，會持續發燒。例如IDO抑製劑，2015年瑞士製藥巨頭羅氏（Roche）與印度Curadev製藥公司簽署了一項高達5.55億美元的研究合作及獨家授權協議，開發和商業化IDO1和TDO抑製劑。2016年3月，複旦大學生命科學學院教授楊青將具有自主知識產權的用於腫瘤免疫治療的IDO抑製劑有償許可給美國HUYA公司。
過繼細胞治療中，CAR-T依然是最被看好的細胞治療方法。2016-2017年，諾華、Juno Therapeutics和Kite PharmaJouno三家公司，誰將首先將CAR-T推入市場，值得期待。Kite PharmaJouno公司靶向NY-ESO-1的TCR-T項目，也已進入臨床2/3期，預計2017年結束。2017年是否細胞治療將再次引起較大關注，我們拭目以待。
基因治療將崛起
15家“最熱門的生物技術公司”中，4家公司涉及基因治療。基因治療指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。近幾年，基因治療不斷有產品推出，各大藥企對基因治療大量投入。相信隨著基因編輯和載體等技術的突破，基因治療的春天即將來臨。
2012年11月，UniQure公司的阿利潑金（Glybera）獲得歐盟委員會（EC）批準，2013年上市，用於治療一種極其罕見的遺傳性、代謝性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。
2015年10月，FDA批準了安進公司的T-Vec（Imlygic），用於首次手術後複發的黑色素瘤患者不可切除的皮膚、皮下和淋巴結病灶的局部治療。這是首個獲得FDA批準的溶瘤病毒類治療藥物。
2016年4月，葛蘭素史克（GSK）研發的Strimvelis的基因藥物獲得歐洲的許可，於少數沒有可供使用相匹配捐獻骨髓的腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷症（ADA-SCID）。
Spark Therapeutics公司針對由RPE65基因突變所致的Leber先天性黑曚（LCA2）開展的針對LCA2基因治療的III期臨床試驗，已經在2015年完成。近期，收到美國FDA的突破性療法和孤兒藥資格認證，預計在2016年底或2017年初在美國上市。這將是FDA第一個批準的基因治療項目。
基因治療價格過高的問題令人困擾，號稱“百萬一針”。除了研發成本過高，使用人群較少也是造成價格昂貴的主要原因。基因治療遵循從簡單罕見病症（單基因疾病），到不十分罕見病症（多基因疾病），最後到普通疾病。目前基因治療的研發，主要集中在罕見病上，藥企更多的是戰略上的布局，一旦基因治療進入黃金期，盈利指日可待。
2017-2018年溶瘤病毒很可能再火一把。2015年第一個溶瘤病毒藥物T-Vec獲批，目前ProstAtak™（NCT01436968）、CG0070（NCT02365818）、Pexa-Vac（JX-594，NCT02562755）和REOLYSIN®（NCT02514382）都處於臨床III期，預計結束時間在2017-2018年。T-Vec由於其瘤內注射的給藥方式限製了其使用範圍。如果下一個上市的溶瘤病毒藥物能通過靜脈給藥的方式治療疾病，擴大適應症範圍，將給基因治療再填一把火。
傳統抗體藥物風光不在，新型抗體和免疫治療相關抗體值得關注
第一代生物技術公司主要研發單克隆抗體，例如阿達木單抗、英利昔單抗、利妥昔單抗和阿瓦斯汀單抗等。單抗藥物的研發為製藥公司帶來了豐厚的利潤。2016年，全球將有300億美元單抗藥物的專利到期，大量生物類似藥開始搶占市場。傳統抗體藥物的研發已不能帶來較好的收益。
目前，單克隆抗體的研發轉向新型抗體和免疫治療相關抗體。新型抗體主要有抗體藥物偶聯（ADC）技術、雙特異型抗體、抗體類似物、納米抗體和補體抗體（C1q抗體）等。免疫治療相關抗體，例如PD-1抗體和CD47抗體等。
結合上述的分析，可以有以下投資建議：
1、創新是生物製藥的基礎，創新性生物技術新公司值得關注；
2、腫瘤治療經久不衰；
3、腫瘤免疫治療依然是最被看好的方法，免疫抑製小分子的抑製劑和細胞治療推薦關注；
4、基因治療即將崛起；
5、傳統抗體藥物風光不在，新型抗體和免疫治療相關抗體值得關注
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