PCSK9降膽固醇藥Praluent率先在美獲準

　　7月24日，賽諾菲與再生元的新類型降膽固醇藥獲得FDA批準，但沒有給予該公司所期待的寬泛適用人群。

　　Praluent（alirocumab）是一種阻斷蛋白質PCSK9的注射用抗體藥物，聯合他汀類用於需要更多幫助控製膽固醇的心血管病患者，包括名為家族性高膽固醇血症的罕見遺傳性疾病患者。alirocumab由再生元發明，能幫助清除多餘的低密度脂蛋白膽固醇（LDL）。

　　FDA根據其獨立顧問的意見，沒有批準Praluent用於不耐受他汀類藥物患者。專家們一直對“不耐受他汀類藥物”的科學依據存有疑問，在上月的委員會會議中，心髒病專家擔憂，批準PCSK9阻滯劑用於這一人群可能導致此類藥物過度使用，它們的長期價值尚有待證實。

　　此次獲準使賽諾菲和再生元得以率先在美國推出PCSK9治療藥，安進的Repatha（evolocumab）預計將在8月27日獲得批準，而輝瑞的bococizumab目前處於後期開發階段。分析人士認為，這3個新藥均有創造30億美元高峰年銷售額的潛力，但這種預測將取決於定價和正在進行的一些臨床試驗結果。

　　賽諾菲計劃定價Praluent每天40美元，每年治療費用1.4萬美元，而分析師們預計為0.7萬～1.2萬美元。但實際費用可能會低些，因為該公司會給予患者和保險公司折扣。

　　至於長期療效，Praluent及其同類藥物已經證明它們有效，在臨床試驗中可清除多達60％的LDL，這是否能演繹為改善心髒病發作、中風和心血管死亡率還有待於觀察。每個PCSK9抑製劑競爭者均在進行長期試驗，研究數據最早在明年公布。在此之前，醫療保險公司和醫師可能會暫緩廣泛采用這些新藥，它們的花費顯然比他汀類仿製藥高得多。

　　這類新藥的競爭首先在Praluent和Repatha之間展開。安進的Repatha於7月21日在歐盟獲準，賽諾菲與再生元在美國搶先一步。7月24日，Praluent在歐洲獲得積極推薦，可望在未來兩三個月內進入歐盟國家。值得注意的是，不像FDA，歐洲藥政當局同意將它們有治療抵抗他汀類藥物患者。

　　PCSK9類很可能麵臨價格障礙。美國最大的醫療保險機構Express Scripts曾表示，它將觀察這些新藥使用的必要性，並且采取討價還價的策略，就像今年早些時候對待丙型肝炎新藥那樣。