孤兒藥滿載機遇但需智取

孤兒藥話題越來越熱，不斷有新的資源和力量加入，國內的孤兒藥陣線即將崛起

孤兒藥是個有意思的話題，曾經，罕見病用藥是不受待見的“孤兒”，然而近年來，隨著各國陸續出台特惠政策，孤兒藥成了“香餑餑”，罕見病藥研逐步成為各大跨國藥企重點布局的領域。國內醫藥界對孤兒藥的關注也在升溫。

孤兒藥的社會價值毋庸置疑，但孤兒藥不是簡單的慈善，新藥開發成本高昂，如何將孤兒藥的社會價值轉化為經濟價值？

1、主動擁抱海外利好 美國等國家有多種政策向孤兒藥傾斜，包括在臨床試驗階段的設計要求寬鬆，能夠節省費用以及稅收優惠、加快審批等。與其坐等本國政策發力，不如走出國門主動擁抱海外的利好。

具體措施例如，利用我國相對較低的臨床前研發成本，在國內開展臨床前研究，在研發過程中嚴格保持高素質實驗和高水平的數據記錄，以備日後在海外申報臨床。在臨床和上市階段，充分利用各國孤兒藥優惠政策，放在美國等國家開發，可大大加速進度，待取得階段性成果後，可轉讓給海外公司，或分割海外/國內權益。

2、投資國外研發項目 投資國外正在開展的孤兒藥研發項目是個好選擇，同時買下藥物未來在華權益，將好藥同步引入國內。

44號文明確“允許境外未上市新藥經批準後在境內同步開展臨床試驗。鼓勵國內臨床試驗機構參與國際多中心臨床試驗，符合要求的試驗數據可在注冊申請中使用。”因此，孤兒藥在海外和國內可以同步開展臨床，加速國內臨床進度，這也將加速中國企業將好的孤兒藥引入國內。

此外，44號文第8條同樣明確支持兒童藥物的研發和境內生產，可先利用兒童藥物已有的優惠政策，優先開發兒童罕見病用藥。

3、巧用捷徑 二級跳躍某些常規藥物鑒於某些疾病細分領域（如基因分型屬於罕見病）或國內外疾病譜差異（如肝癌在國內是常見病，在美國屬於罕見病），在國外可被歸為孤兒藥類別。這類藥物在海外申報罕見病用藥可享受外國相關優惠政策，加速開發進程，搶先占領市場後再開發非罕見病適應證。

4、一切為了病患 心係患者，患者，還是患者。藥品的根本價值是滿足患者未被滿足的醫療需求，孤兒藥的價值不容小視。有太多的罕見病患者掙紮在病痛的深淵無人施救，醫藥企業將幫助患者視為第一使命，開發出患者最需要的產品，一定會獲得豐厚的回報。

另有信息與業內分享，筆者加入南京“百家匯”已1個多月，正著手籌備在南京“百家匯”建立中國首個孤兒藥研發中心，將專注於罕見病用藥研發和國際先進孤兒藥項目與技術的引進，旨在為中國的罕見病患者帶來更多更有效的治療手段。為支持孤兒藥研發中心的運營和研發項目的推進，擬籌建國內首支專注於孤兒藥的研發專項基金。基金將先期募集3億元人民幣，未來規模有可能擴大至10億元，計劃3年內投資10~30個孤兒藥研發項目。